Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

Laatste koersSettlement koers (eur) 0,813 31 mei 2024 16:55
Verschil -0,010 (-1,22%) Dagrange 0,722 - 0,813
Volume 18.768.066 Gem. (3M) 6,5M

Sectornieuws - biotech

Volgen

6.455 Posts

Pagina: «« 1 ... 318 319 320 321 322 323 | Laatste | Omlaag ↓

fanaat 10 mei 2024 13:27
   fanaat

Lid sinds: 26 apr 2018

Laatste bezoek: 31 mei 2024

   Aanbevelingen

Ontvangen: 3163

Gegeven: 101

   Aantal posts: 3.935
Alleen een wonder kan dit bedrijf nog redden. In kwartaal 2 loopt het verlies verder op en zal de kaspositie met 30-40 miljoen afnemen. Tegen deze achtergrond is het niet verwonderlijk dat het fonds niet herstelt. Bij de mooiste beursweken doet het muurbloempje Pharming wederom niets. De Ema goedkeuring komt eraan en ook die toestemming zal de kaspositie in kwartaal 3 verder aantasten. De beursnotering Nasdaq is nog altijd het paradepaardje van de Vries. De aandeelhouders hoouden het waarschijnlijk op een oude knol. Pharming het weeskind op het damrak met een koersverloop waarvan de meeste in de verste verte geen vermoeden hadden omdat de baas maar bleef vertellen dat Joenja na ruconest het wondermiddel zou worden.

0
”
Quote Reageren

Niet oké
voda 16 mei 2024 09:38
   voda

Lid sinds: 02 dec 2005

Laatste bezoek: 31 mei 2024

   Aanbevelingen

Ontvangen: 83655

Gegeven: 21156

   Aantal posts: 366.988
Galapagos kondigt samenwerking aan met Blood Centers of America
16-mei-2024 09:34

Geen financiële details.

(ABM FN) Galapagos is een strategische samenwerking aangegaan met Blood Centers of America (BCA) om het gedecentraliseerde CAR-T productienetwerk van Galapagos in de VS versneld op te schalen. Dit maakte het biotechbedrijf in een persbericht bekend.

Onder de voorwaarden van de samenwerkingsovereenkomst biedt BCA toegang tot haar uitgebreide netwerk van meer dan 50 bloedcentra in 43 staten voor Galapagos' klinische CAR-T programma in hemato-oncologie.

De overeenkomst is een aanvulling op bestaande samenwerkingen tussen Galapagos en Landmark Bio en Thermo Fisher Scientific.

Galapagos zal gebruik maken van het netwerk van BCA om de technologieoverdracht naar meerdere sites tegelijk te initiëren voor de gedecentraliseerde productie van haar CAR-T productkandidaten, terwijl het ook toegang krijgt tot de aferesecapaciteit op BCA-sites wanneer dat nodig is.

"Bovendien zal BCA een cruciale coördinerende rol spelen door de initiatie en onboarding van de sites te ondersteunen om de activiteiten van Galapagos te versnellen en een consistente kwaliteit te garanderen", aldus het biotechbedrijf.

Financiële details werden niet gedeeld.

Door: ABM Financial News.

pers@abmfn.be

Redactie: +32(0)78 486 481

0
”
Quote Reageren

Niet oké
voda 16 mei 2024 22:18
   voda

Lid sinds: 02 dec 2005

Laatste bezoek: 31 mei 2024

   Aanbevelingen

Ontvangen: 83655

Gegeven: 21156

   Aantal posts: 366.988
PERSBERICHT: Galapagos creëert nieuwe inschrijvingsrechtenplannen
16-mei-2024 22:01

Mechelen, België; 16 mei 2024; 22:01 CET ; gereglementeerde informatie -- Galapagos NV (Euronext & NASDAQ: GLPG) kondigt vandaag aan dat haar Raad van Bestuur 1.614.000 inschrijvingsrechten heeft gecreëerd onder nieuwe inschrijvingsrechtenplannen ten gunste van bepaalde leden van het personeel van de vennootschap en haar dochtervennootschappen.

De Raad van Bestuur van Galapagos heeft op 16 mei 2024 "Inschrijvingsrechtenplan 2024 BE", bestemd voor de personeelsleden van de vennootschap, "Inschrijvingsrechtenplan 2024 RMV", bestemd voor de werknemers van haar Franse dochtervennootschap, en "Inschrijvingsrechtenplan 2024 ROW", hoofdzakelijk bestemd voor de werknemers van haar overige niet-Belgische dochtervennootschappen, goedgekeurd binnen het kader van het toegestaan kapitaal. Onder deze inschrijvingsrechtenplannen werden 1.614.000 inschrijvingsrechten gecreëerd (onder voorbehoud van aanvaarding) en aangeboden aan de begunstigden.

De inschrijvingsrechten hebben een uitoefentermijn van 8 jaar vanaf de datum van het aanbod en een uitoefenprijs van EUR26,90 (de slotkoers van het Galapagos aandeel op Euronext Amsterdam en Brussel op de dag voorafgaand aan de datum van het aanbod). Met inachtneming van de toepasselijke planregels, kunnen de inschrijvingsrechten toegekend onder Inschrijvingsrechtenplan 2024 BE niet worden uitgeoefend vóór 1 januari 2028. De inschrijvingsrechten aangeboden onder Inschrijvingsrechtenplan 2024 RMV en Inschrijvingsrechtenplan 2024 ROW worden in principe definitief verworven en uitoefenbaar in schijven: met 25% van elk aanbod dat kan worden uitgeoefend vanaf 1 januari 2026, 25% vanaf 1 januari 2027 en 50% vanaf 1 januari 2028. Elk inschrijvingsrecht geeft het recht om bij uitoefening in te schrijven op één nieuw Galapagos aandeel. Als de inschrijvingsrechten worden uitgeoefend, zal Galapagos voor de daaruit voortvloeiende nieuwe aandelen een aanvraag indienen om ze te laten opnemen tot verhandeling op een gereglementeerde markt. De inschrijvingsrechten op zich zullen niet worden genoteerd aan een beurs.

Op datum van vandaag bedraagt het maatschappelijk kapitaal van Galapagos EUR356.444.938,61; het totaal aantal stemrechtverlenende effecten bedraagt 65.897.071, wat gelijk is aan het totaal aantal stemrechten (de "noemer"); alle stemrechtverlenende effecten en alle stemrechten zijn van dezelfde categorie. Het totaal aantal rechten om in te schrijven op nog niet uitgegeven stemrechtverlenende effecten bedraagt (i) 11.376.759 inschrijvingsrechten onder verschillende uitstaande inschrijvingsrechtenplannen in hoofdzaak bestemd voor werknemers, wat overeenstemt met 11.376.759 stemrechten die kunnen worden verkregen door de uitoefening van die inschrijvingsrechten, en (ii) twee inschrijvingsrechten uitgegeven aan Gilead Therapeutics om in te schrijven op een maximum aantal aandelen dat voldoende is om het aandeelhouderschap van Gilead en haar verbonden personen te brengen tot 29,9% van het daadwerkelijk uitgegeven en uitstaande aantal aandelen na de uitoefening van deze inschrijvingsrechten. Dit houdt evenwel geen rekening met de 1.614.000 inschrijvingsrechten van Inschrijvingsrechtenplan 2024 BE, Inschrijvingsrechtenplan 2024 RMV en Inschrijvingsrechtenplan 2024 ROW die werden gecreëerd onder voorbehoud van aanvaarding. Galapagos heeft geen in stemrechtverlenende effecten converteerbare obligaties noch aandelen zonder stemrecht uitstaan.

0
”
Quote Reageren

Niet oké
voda 20 mei 2024 18:17
   voda

Lid sinds: 02 dec 2005

Laatste bezoek: 31 mei 2024

   Aanbevelingen

Ontvangen: 83655

Gegeven: 21156

   Aantal posts: 366.988
Positieve onderzoeksresultaten Onward Medical in vakblad
20-mei-2024 18:15

Studieresultaten in Nature Medicine.

(ABM FN) Onward Medical heeft met zijn Up-LIFT onderzoeksstudie alle primaire veiligheids- en effectiviteits-eindpunten behaald met zijn ARC-EX Therapy. Dit meldde het farmaceutische bedrijf maandag nabeurs met de publicatie van de studieresultaten in het medische vakblad Nature Medicine.

Verder toonde de ARC-EX Therapy "significante verbeteringen in kracht, functie en gevoel in de bovenste ledematen bij mensen met chronische tetraplegie als gevolg van cervicaal ruggenmergletsel", aldus het bedrijf.

Aan het einde van het onderzoek werd 72 procent van de deelnemers aan het onderzoek beschouwd als responders op de niet-invasieve ARC-EX Therapy van Onward, "op basis van een conservatieve definitie die vereist dat responders voldoen aan de criteria voor verbetering in zowel kracht als functionele domeinen ten opzichte van standaard revalidatie alleen", zei het bedrijf.

Opmerkelijk is volgens Onward dat het aantal responders toenam tot 90 procent "wanneer de definitie deelnemers omvatte met verbeteringen in ten minste één kracht of functioneel resultaat."

Door: ABM Financial News.

pers@abmfn.be

Redactie: +32(0)78 486 481

0
”
Quote Reageren

Niet oké
voda 22 mei 2024 14:44
   voda

Lid sinds: 02 dec 2005

Laatste bezoek: 31 mei 2024

   Aanbevelingen

Ontvangen: 83655

Gegeven: 21156

   Aantal posts: 366.988
Biogen koopt Human Immunology Biosciences
22-mei-2024 14:41

Betaalt ruim 1 miljard dollar.

(ABM FN-Dow Jones) Biogen koopt het niet beursgenoteerde biotechbedrijf Human Immunology Biosciences (HI-Bio) voor 1,15 miljard dollar plus mogelijk 650 miljoen dollar aan mijlpaalbetalingen. Dat maakte het bedrijf woensdag bekend.

Het leidende middel van HI-Bio is felzartamab, dat volgens onderzoek kan dienen als een mogelijke behandeling voor aandoeningen van het immuunsysteem, stelde Biogen.

Als mogelijke behandeling voor de nierziekte membraneuze nefropathie, heeft het middel de aanduidingen "doorbraaktherapie" en "weesgeneesmiddel" gekregen, wat erop wijst dat toezichthouders het als veelbelovend zien.

Ook voor de behandeling tegen afstoting van niertransplantaten heeft felzartamab de status van weesgeneesmiddel gekregen, die wordt toegekend als er geen andere behandelingen bestaan voor het medische probleem.

Voor beide indicaties zijn de fase 2-onderzoeken voltooid en zijn er plannen voor een derde en laatste klinische studiefase.

Priya Singhal van Biogen spreekt van een strategische toevoeging aan de portefeuille, nu het bedrijf zijn pijplijn op het gebied van immunologie uitbreidt.

Door: ABM Financial News.

info@abmfn.nl

Redactie: +31(0)20 26 28 999

0
”
Quote Reageren

Niet oké
voda 23 mei 2024 07:16
   voda

Lid sinds: 02 dec 2005

Laatste bezoek: 31 mei 2024

   Aanbevelingen

Ontvangen: 83655

Gegeven: 21156

   Aantal posts: 366.988
Farmaconcern MSD investeert €136 miljoen in Haarlem
Gisteren, 23:29 in FINANCIEEL

HAARLEM (ANP) - Geneesmiddelenbedrijf MSD steekt de komende twee jaar 136 miljoen euro in zijn vestigingen in Haarlem. Het geld gaat onder andere naar de faciliteit waar een groot aantal medicijnen op verschillende manieren kunnen worden verpakt. Ook investeert MSD in de vaccinproductie in de Noord-Hollandse stad.

In Haarlem verpakt MSD medicijnen voor 140 landen. Elk medicijn van MSD vraagt om een andere manier van verpakken. Daarnaast stelt ieder land aparte eisen aan medicijnverpakkingen, legt een woordvoerster uit.

Voor meer, zie link:

www.telegraaf.nl/financieel/786480206...

0
”
Quote Reageren

Niet oké
voda 23 mei 2024 07:57
   voda

Lid sinds: 02 dec 2005

Laatste bezoek: 31 mei 2024

   Aanbevelingen

Ontvangen: 83655

Gegeven: 21156

   Aantal posts: 366.988
Vivoryon verlegt focus op nierziekte
23-mei-2024 07:49

Na falen bij Alzheimer-middel.

(ABM FN-Dow Jones) Vivoryon is optimistisch over de potentie van zijn middel varoglutamstat als mogelijk geneesmiddel bij nierziekte en richt zich daarom nu op ontstekings- en fibrotische aandoeningen, in plaats van op Alzheimer. Dat maakte het bedrijf donderdag bekend bij zijn eerstekwartaalcijfers.

"De resultaten bij vroege Alzheimer waren niet waar we op hoopten, maar we zijn enthousiast over het veelbelovende effect van varuglutamstat op de nierfunctie", stelde CEO Frank Weber. "Vivoryon heeft een proof-of-concept bereikt voor varoglutamstat en het werkingsmechanisme gevalideerd rond inhibitie van QPCT/L", stelde het bedrijf. Dit zou wijzen op een ontstekingsremmende werking.

Weber sprak van "consistente resultaten" op dit gebied en zei dat het bedrijf nu focust op een mogelijke klinische ontwikkeling van varoglutamstat bij chronische nierziekte en bepaalde zeldzame ziektes die de nierfunctie beïnvloeden.

De studie naar Alzheimer stopt in de tweede helft van het jaar vervroegd, meldde het bedrijf al eerder. Het bedrijf kijkt nog naar resultaten bij een hogere dosis. In maart bleek dat er een cognitief effect bij Alzheimer-patiënten niet kon worden aangetoond. De aandelenkoers van Vivoryon stortte toen in.

Vivoryon zag in het eerste kwartaal de kosten voor onderzoek en ontwikkeling stijgen van 3,1 miljoen naar 7,4 miljoen euro. Het nettoverlies steeg van 5,1 miljoen naar 9,3 miljoen euro en de kaspositie daalde van 28,6 miljoen naar 22,0 miljoen euro.

Zoals al werd gemeld op 24 april is er voldoende geld in kas om tot het tweede kwartaal van 2025 te komen, op basis van de nieuwe plannen met focus op ontstekings- en fibrotische aandoeningen.

Door: ABM Financial News.

info@abmfn.nl

Redactie: +31(0)20 26 28 999

0
”
Quote Reageren

Niet oké
voda 23 mei 2024 08:29
   voda

Lid sinds: 02 dec 2005

Laatste bezoek: 31 mei 2024

   Aanbevelingen

Ontvangen: 83655

Gegeven: 21156

   Aantal posts: 366.988
Onward Medical bereidt zich voor op commerciele start ARC-EX
23-mei-2024 08:23

Verwacht goedkeuring FDA in vierde kwartaal.

(ABM FN-Dow Jones) Onward Medical verwacht in het vierde kwartaal zijn eerste ARC-EX systeem te kunnen verkopen in de Verenigde Staten na goedkeuring van toezichthouder FDA, gevolgd door Europese goedkeuring en commercialisering ergens in 2025. Dat stelde het medische bedrijf donderdag in een update over het eerste kwartaal.

De aanvraag voor goedkeuring van dit niet-invasieve systeem voor mensen met een dwarslaesie werd in april ingediend.

"We bereiden ons voor op de introductie van deze technologie in de gemeenschap van mensen met een dwarslaesie in de Verenigde Staten later dit jaar", zei CEO Dave Marwer.

Intussen blijft het bedrijf zich voorbereiden op zijn wereldwijde klinische studie Empower BP, om de veiligheid en effectiviteit van zijn implanteerbare ARC-IM systeem te evalueren. Goedkeuring van de FDA om deze studie te starten wordt verwacht in het vierde kwartaal van 2024. Het implantaat moet de bloeddrukregulatie na een dwarslaesie verbeteren en zou moeten worden gecombineerd met een brein-computer inferface waarmee de onderste ledematen door denken gestuurd worden.

Onward had per eind maart 42 miljoen euro in kas, nadat in die maand 20 miljoen euro werd opgehaald met de uitgifte van aandelen. Daarmee kan het bedrijf tot medio 2025 vooruit.

De komende maanden kijkt het bedrijf naar mogelijkheden om de balans verder te versterken, waar kansen zich voordoen.

Door: ABM Financial News.

info@abmfn.nl

Redactie: +31(0)20 26 28 999

0
”
Quote Reageren

Niet oké
voda 23 mei 2024 10:14
   voda

Lid sinds: 02 dec 2005

Laatste bezoek: 31 mei 2024

   Aanbevelingen

Ontvangen: 83655

Gegeven: 21156

   Aantal posts: 366.988
Beursblik: geen nieuws bij Onward
23-mei-2024 09:55

Bedrijf volgens Degroof Petercam goed gepositioneerd.

(ABM FN-Dow Jones) De kwartaalupdate van Onward Medical bevatte weinig nieuws. Dit stelde Degroof Petercam donderdag in een rapport.

De tijdlijnen voor goedkeuring van ARC-EX in de VS en start van een grote studie naar ARC-IM, beide in het vierde kwartaal, werden herhaald evenals het tijdstip wanneer het bedrijf weer meer geld nodig heeft, namelijk medio 2025.

Degroof Petercam heeft een koopadvies omdat de commerciële potentie van de ARC-platforms nog niet volledig lijkt te worden doorzien door de markt. Het koersdoel van 14,10 euro is gebaseerd op een kans van 85 procent dat ARC-EX wordt goedgekeurd in de VS later dit jaar. Als dit gebeurt, kan het koersdoel dus nog een stukje verder omhoog.

Overigens is het ARC-EX programma, dat zich richt op de armen, goed voor 10 procent van de waardering van Onward bij Degroof Petercam. De regulering van bloeddruk en beenmobiliteit waar ARC-IM zich op richt, is goed voor 90 procent van de waardering.

Het aandeel Onward Medical steeg donderdag met 1,7 procent tot 5,90 euro.

Door: ABM Financial News.

info@abmfn.nl

Redactie: +31(0)20 26 28 999

0
”
Quote Reageren

Niet oké
voda 23 mei 2024 12:59
   voda

Lid sinds: 02 dec 2005

Laatste bezoek: 31 mei 2024

   Aanbevelingen

Ontvangen: 83655

Gegeven: 21156

   Aantal posts: 366.988
Nederland gaf meer uit aan middelen tegen diabetes
17 min geleden in BINNENLAND

DEN HAAG - Nederland gaf vorig jaar ruim 350 miljoen euro uit aan middelen voor mensen met diabetes. Dat is 19 procent meer dan een jaar eerder. De kosten stegen harder dan het aantal gebruikers. Vorig jaar kregen bijna 960.000 mensen een diabetesmiddel, bijna 6 procent meer dan in 2022.

De Stichting Farmaceutische Kengetallen (SFK), die de gegevens verzamelt, geeft geen verklaring voor de snelle toename van de kosten. In het totaalbedrag zitten zowel de middelen die door verzekeraars vergoed worden als de middelen die mensen zelf hebben betaald.

Voor meer, zie link:

www.telegraaf.nl/nieuws/548663148/ned...

0
”
Quote Reageren

Niet oké
voda 28 mei 2024 02:26
   voda

Lid sinds: 02 dec 2005

Laatste bezoek: 31 mei 2024

   Aanbevelingen

Ontvangen: 83655

Gegeven: 21156

   Aantal posts: 366.988
Dak eraf bij Vivoryon: koers +105%

Voor koersspektakel moesten we vandaag bij de smallcapindex. Daar is de koers van Vivoryon Therapeutics als een feniks uit de as herrezen. In maart was het aandeel nog ten dode opgeschreven na tegenvallende resultaten van een studie van een middel tegen Alzheimer. Maar afgelopen donderdag zei het concern plotseling een lichtpuntje te zien. Het middel varoglutamstat heeft mogelijk een ontstekingsremmende functie en zou weleens kunnen werken tegen nierklachten. Om die reden heeft het Duitse biotechbedrijf de focus verlegd van Alzheimer naar nierziekten. En, niet onbelangrijk, Vivoryon heeft bovendien voldoende geld in kas om het tot Q2 volgend jaar te kunnen uitzingen.

Dat bracht de fantasie terug in het aandeel en sindsdien gaat de koers in een bijna loodrechte lijn omhoog. Vandaag kwam er ruim 100% bij, een beweging die we zeer zelden zien. Vijf dagen geleden stond er nog €0,83 op de borden en nu €4,32. Hoewel de koers zich nog ruim onder het niveau van voor de implosie bevindt, is de recente koersstijging indrukwekkend.

Grafiek, zie link onderin

Bij de shortposities zien we een omgekeerde beweging. Hier zijn enkele partijen heel rijk geworden. En de partijen die nu shortposities opbouwen zullen met klotsende oksels kijken hoe het afloopt:

Grafiek, zie link onderin

Mocht Vivoryon er in slagen om een nieuw medicijn op de markt te brengen, dan zijn aandeelhouders ongetwijfeld spekkoper. Maar het blijft een gok. In het proces van fase 1 onderzoek naar vermarkting van een geneesmiddel kan er ontzettend veel misgaan. Zelfs vlak voor de finish kan een nieuw medicijn nog stranden.

Het is met dit soort onderzoeken alles of niets: een medicijn haalt de eindstreep wel of niet; meer smaken zijn er niet. De kans dat een medicijn uiteindelijk in het schap van de apotheek belandt is slechts 10%. Het heeft trekjes van Russisch roulette, al zijn de risico's uiteraard kleiner als u kiest voor een bedrijf met diepe zakken en meerdere medicijnen in de pijplijn. Geen wonder dat de koersen van biotechbedrijven enorm volatiel kunnen zijn, zoals u ziet in het bovengenoemde aandeel.

Gelet op de geringe slagingskans van medicijnen zou short gaan op biotechaandelen meer kans van slagen hebben dan long gaan. In het onderstaande filmpje wordt dit op een humoristische manier uitgelegd. Bezie die beleggingstip wel met een vrachtwagen zout. Niet voor niets begint het filmpje met een vette disclaimer 'Don't try this at home': één verkeerde gok en u bent weg:

youtu.be/uEI60-FcrsE

Voor meer, zie link:

www.iex.nl/Artikel/797251/Slotcall-AE...

0
”
Quote Reageren

Niet oké
voda 28 mei 2024 08:07
   voda

Lid sinds: 02 dec 2005

Laatste bezoek: 31 mei 2024

   Aanbevelingen

Ontvangen: 83655

Gegeven: 21156

   Aantal posts: 366.988
ERSBERICHT: Ultragenyx lanceert Evkeeza(R) (evinacumab-concentraatoplossing voor infusie) in Nederland voor de behandeling van homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH)
28-mei-2024 08:00

Evkeeza is een eerste klasse geneesmiddel dat wordt aanbevolen voor vergoeding door het Nederlands Agentschap voor Gezondheidstechnologie voor de behandeling van HoFH bij patiënten >= 5 jaar oud

BASEL, May 28, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), een biofarmaceutisch bedrijf gericht op de ontwikkeling en commercialisering van nieuwe behandelingen voor zeldzame en uiterst zeldzame genetische ziekten, heeft vandaag de lancering van Evkeeza(R) (evinacumab) in Nederland aangekondigd. Evkeeza wordt nu in Nederland vergoed als aanvulling op dieet en andere lage densiteit lipoproteïnecholesterol (LDL-C)-verlagende behandelingen voor de behandeling van volwassenen en jongeren van 5 jaar en ouder met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH), een uiterst zeldzame, erfelijke vorm van hoge cholesterol. Evkeeza kreeg eerder een vergunning voor het in de handel brengen van de Europese Commissie (EC) als aanvulling op dieet en andere LDL-C-verlagende behandelingen voor de behandeling van volwassenen en jongeren van 5 jaar en ouder met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH).

Evkeeza is het eerste goedgekeurde en op de markt gebrachte monoklonale antilichaam dat het angiopoëtine-achtige 3-eiwit remt (ANGPTL3). Evkeeza wordt eenmaal per maand (elke 4 weken) toegediend via een intraveneuze infusie van 60 minuten. De behandeling is nu beschikbaar om voor te schrijven aan patiënten met HoFH in Nederland.

"We willen onze grote dankbaarheid uitspreken aan de artsengemeenschap voor haar voortdurende steun en onschatbare hulp bij het bepleiten van de waarde van Evkeeza voor het verbeteren van de gezondheid van mensen met HoFH bij de Health Technology Agency in Nederland", zei Eva Begaud, vicepresident en algemeen directeur bij Ultragenyx voor Nederland, België, Luxemburg en Frankrijk.

" We hebben geworsteld met het krachtig verlagen van de LDL-C waarden bij patienten met homozygote familiale hypercholesterolemie van 5 jaar en ouder tot de lage niveaus die nodig zijn voor het verbeteren van hun cardiovasculaire gezondheid. Nu Evkeeza is goedgekeurd en vergoed, hebben we een extra optie waarvan is aangetoond dat deze de LDL-C-waarden bij deze patiënten effectief verlaagt", aldus Erik Stroes, MD, PhD, hoogleraar Vasculaire Geneeskunde aan de Universiteit van Amsterdam (UMC).

"Evkeeza kan een impactvol medicijn zijn voor kinderen en adolescenten die (bijna) alle LDL-receptoren missen vanwege homozygote FH", zei Albert Wiegman, MD, PhD, FESC, universitair hoofddocent van de afdeling Kindergeneeskunde aan de Universiteit van Amsterdam (UMC).

De behandeling wordt nu vergoed en is op de markt verkrijgbaar om voor te schrijven aan geschikte patiënten met HoFH in de VS, Canada, Japan, Italië, Nederland, Luxemburg en Duitsland. Het is ook beschikbaar via programma's voor vroege toegang in meerdere landen in Europa en het Midden-Oosten.

Over Homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH)

HoFH is een slopende vorm van erfelijke hypercholesterolemie, waaraan wereldwijd 1 op de 300.000 en in de Europese Unie ongeveer 1.600 mensen lijden. HoFH treedt op wanneer twee kopieën van de familiaire hypercholesterolemie (FH)-veroorzakende genen worden geërfd, één van elke ouder, wat leidt tot gevaarlijk hoge waarden (>400 mg/dl) LDL-C of slechte cholesterol. Patiënten met HoFH lopen risico op vroegtijdige atherosclerotische aandoeningen en hartafwijkingen op jonge leeftijd.

Over Evkeeza(R) (evinacumab)

Evinacumab, de werkzame stof in Evkeeza, hecht zich aan een eiwit in het lichaam dat ANGPTL3 heet en blokkeert de effecten ervan. ANGPTL3 is betrokken bij het reguleren van de cholesterolwaarden, en het blokkeren van het effect ervan vermindert het cholesterolgehalte in het bloed. Evkeeza wordt maandelijks (elke 4 weken) toegediend via een intraveneuze infusie.

Evkeeza is goedgekeurd door de Europese Commissie (EC) als aanvulling op dieet en andere lage densiteit lipoproteïnecholesterol (LDL-C)-verlagende behandelingen voor de behandeling van pediatrische patiënten van 5 jaar en ouder met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH). De effecten van Evkeeza op cardiovasculaire morbiditeit en mortaliteit zijn niet vastgesteld.

R

0
”
Quote Reageren

Niet oké
voda 28 mei 2024 08:08
   voda

Lid sinds: 02 dec 2005

Laatste bezoek: 31 mei 2024

   Aanbevelingen

Ontvangen: 83655

Gegeven: 21156

   Aantal posts: 366.988
egeneron Pharmaceuticals, Inc. heeft Evkeeza ontdekt en ontwikkeld en brengt het product voor HoFH in de VS op de markt onder de generieke naam evinacumab-dgnb, met dgnb als toevoeging in overeenstemming met de door de FDA uitgegeven richtlijnen voor de niet-merkgebonden naamgeving van biologische producten.. Ultragenyx is verantwoordelijk voor het op de markt brengen van Evkeeza in HoFH in landen buiten de VS.

BELANGRIJKE VEILIGHEIDSINFORMATIE VOOR EVKEEZA (evinacumab)

De meest voorkomende bijwerkingen zijn symptomen van gewone verkoudheid, zoals een loopneus (nasofaryngitis) en een moe gevoel (vermoeidheid) bij kinderen van 5 tot 11 jaar. Evkeeza kan ernstige allergische reacties veroorzaken. Waarschuw uw arts of verpleegkundige onmiddellijk als u symptomen krijgt van een ernstige allergische reactie: zwelling -- voornamelijk van de lippen, tong of keel, waardoor het moeilijk wordt om te slikken of ademen, ademhalingsproblemen of piepende ademhaling, duizeligheid of flauwvallen, uitslag, netelroos of jeuk. Het infuus wordt onmiddellijk gestopt en u moet mogelijk andere geneesmiddelen nemen om de reactie onder controle te houden.

Wie mag EVKEEZA niet gebruiken?

U mag Evkeeza niet voorgeschreven krijgen als u allergisch bent voor evinacumab of een van de andere bestanddelen van dit geneesmiddel. Evkeeza wordt niet aanbevolen voor kinderen jonger dan 5 jaar, omdat er nog niet genoeg informatie is over het gebruik ervan bij deze groep patiënten.

Gebruikt u naast dit middel nog andere geneesmiddelen, heeft u dat kort geleden gedaan of bestaat de mogelijkheid dat u binnenkort andere geneesmiddelen gaat gebruiken? Vertel dat dan uw arts.

Bent u zwanger, denkt u zwanger te zijn of wilt u zwanger worden? Neem dan contact op met uw arts voordat u dit geneesmiddel gebruikt. Evkeeza kan schadelijk zijn voor uw ongeboren baby. Als u zwanger wordt tijdens uw behandeling met Evkeeza, neem dan onmiddellijk contact op met uw arts. Als u zwanger kunt worden, moet u doeltreffende anticonceptie gebruiken om te voorkomen dat u zwanger wordt. Gebruik doeltreffende anticonceptie terwijl u wordt behandeld met Evkeeza en gebruik effectieve anticonceptie gedurende ten minste 5 maanden na de laatste dosis Evkeeza. Praat met uw arts over de beste anticonceptiemethode voor u tijdens deze periode.

Als u borstvoeding geeft of van plan bent borstvoeding te geven, vraag uw arts dan om advies voordat u dit geneesmiddel gaat gebruiken. Het is niet bekend of Evkeeza in de moedermelk terechtkomt.

Krijgt u last van bijwerkingen, neem dan contact op met uw arts of verpleegkundige. Door bijwerkingen te melden, kunt u ons helpen meer informatie te verkrijgen over de veiligheid van dit geneesmiddel.

U kunt bijwerkingen per e-mail melden op www.globenewswire.com/Tracker?data=Ao... ultragenyx@primevigilance.com.

Raadpleeg de volledige www.globenewswire.com/Tracker?data=I1... productinformatie, inclusief de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter: Informatie voor de patiënt.

Over Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Ultragenyx is een biofarmaceutisch bedrijf dat zich inzet om vernieuwende producten te leveren aan patiënten voor de behandeling van ernstige zeldzame en uiterst zeldzame ziekten. Het bedrijf heeft een diverse portfolio van goedgekeurde behandelingen en productkandidaten opgebouwd die gericht zijn op het aanpakken van ziekten met een hoge onvervulde medische behoefte en duidelijke biologie voor behandeling, waarvoor meestal geen goedgekeurde behandelingen zijn die de onderliggende aandoening aanpakken.

Het bedrijf wordt geleid door een managementteam dat ervaring heeft met de ontwikkeling en commercialisering van therapeutische middelen voor zeldzame ziekten. De strategie van Ultragenyx is gebaseerd op tijd- en kostenefficiënte geneesmiddelenontwikkeling, met als doel het zo snel mogelijk leveren van veilige en effectieve behandelingen aan patiënten.

Voor meer informatie over Ultragenyx Pharmaceutical Inc. bezoekt u: www.globenewswire.com/Tracker?data=Ao... ultragenyx.com.

Ultragenyx toekomstgerichte verklaringen en gebruik van digitale media

Met uitzondering van de hierin opgenomen historische informatie, zijn de in dit persbericht vermelde zaken, inclusief verklaringen met betrekking tot de verwachtingen en prognoses van Ultragenyx ten aanzien van de toekomstige bedrijfsresultaten en financiële prestaties, bedrijfsplannen en doelstellingen, inclusief de verwachtingen ten aanzien van de marktkansen voor Evkeeza, toekomstgerichte verklaringen in de zin van de "safe harbor"-bepalingen van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Dergelijke toekomstgerichte verklaringen brengen aanzienlijke risico's en onzekerheden met zich mee die ertoe kunnen leiden dat onze klinische ontwikkelingsprogramma's, samenwerking met derden, toekomstige resultaten, prestaties of verwezenlijkingen aanzienlijk verschillen van die welke worden uitgedrukt of geïmpliceerd door de toekomstgerichte verklaringen. Dergelijke risico's en onzekerheden omvatten, onder andere, de onzekerheid over de ontwikkeling van klinische geneesmiddelen en de onvoorspelbaarheid en het langdurige proces voor het verkrijgen van wettelijke goedkeuringen, risico's in verband met bijwerkingen, risico's gerelateerd aan het vertrouwen op externe partners om bepaalde activiteiten uit te voeren namens het bedrijf, de

0
”
Quote Reageren

Niet oké
voda 28 mei 2024 08:08
   voda

Lid sinds: 02 dec 2005

Laatste bezoek: 31 mei 2024

   Aanbevelingen

Ontvangen: 83655

Gegeven: 21156

   Aantal posts: 366.988
Deel 3:

mogelijkheid van een vergunning of samenwerkingsovereenkomst, inclusief de te beëindigen samenwerkingsovereenkomst van het bedrijf met Regeneron, geringere dan verwachte marktkansen voor de producten en productkandidaten van het bedrijf, productierisico's, concurrentie van andere behandelingen of producten, marktacceptatie van de producten van het bedrijf, risico's in verband met internationale uitbreiding van de activiteiten van het bedrijf, onzekerheden met betrekking tot verzekeringsdekking en vergoedingsstatus van nieuw goedgekeurde producten, en andere zaken die van invloed kunnen zijn op de toereikendheid van bestaande contanten, kasequivalenten en kortetermijninvesteringen om activiteiten te financieren, de toekomstige bedrijfsresultaten en financiële prestaties van het bedrijf en de beschikbaarheid of het commerciële potentieel van de producten en kandidaat-geneesmiddelen van Ultragenyx. Ultragenyx is niet verplicht om toekomstgerichte verklaringen bij te werken of te herzien.

Raadpleeg voor een verdere beschrijving van de risico's en onzekerheden die ertoe zouden kunnen leiden dat de werkelijke resultaten afwijken van de resultaten die in deze toekomstgerichte verklaringen worden genoemd, evenals de risico's met betrekking tot de activiteiten van Ultragenyx in het algemeen, het jaarverslag van Ultragenyx op Formulier 10-K ingediend bij de Securities and Exchange Commission (SEC) op 21 februari 2024 en de daaropvolgende bij de SEC ingediende periodieke rapporten.

In aanvulling op de SEC-indieningen, persberichten en openbare conferentiegesprekken, gebruikt Ultragenyx zijn website voor investeerdersrelaties en sociale mediakanalen om belangrijke informatie over het bedrijf te publiceren, waaronder informatie die van wezenlijk belang kan zijn voor investeerders en om te voldoen aan zijn openbaarmakingsverplichtingen op grond van de Fair Disclosure Regulation. Financiële en andere informatie over Ultragenyx wordt regelmatig gepubliceerd en is toegankelijk op de Ultragenyx-website voor Investor Relations ( www.globenewswire.com/Tracker?data=5E... ir.ultragenyx.com/) en de LinkedIn-website ( www.globenewswire.com/Tracker?data=5E... www.linkedin.com/company/ultragenyx-p...

Contactpersonen

Investeerders

Higa Joshua

+1-415-483-8800

www.globenewswire.com/Tracker?data=VO... ir@ultragenyx.com

Media

Carolyn Wang

+1- 415-483-8800

www.globenewswire.com/Tracker?data=Jy... media@ultragenyx.com

0
”
Quote Reageren

Niet oké
voda 30 mei 2024 22:18
   voda

Lid sinds: 02 dec 2005

Laatste bezoek: 31 mei 2024

   Aanbevelingen

Ontvangen: 83655

Gegeven: 21156

   Aantal posts: 366.988
PERSBERICHT: Galapagos en Adaptimmune ondertekenen klinische samenwerkingsovereenkomst met optie om Adaptimmune's TCR T-celtherapiekandidaat, uza-cel, exclusief in te licentiëren voor hoofd- & halskanker en mogelijke toekomstige vaste tumoren indicaties
30-mei-2024 22:01

-- Adaptimmune en Galapagos zullen een klinische proof-of-concept studie
uitvoeren om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van uza-cel
(nieuwe generatie MAGE-A4 TCR T-celtherapie) geproduceerd op het
gedecentraliseerde productieplatform van Galapagos bij patiënten met
hoofd- en halskanker

-- Uza-cel heeft bemoedigende resultaten laten zien bij hoofd- en halskanker
met gedeeltelijke responsen bij vier van de vijf patiënten tot nu
toe in een fase 1-studie met gebruikmaking van Adaptimmune's
gecentraliseerde productieplatform

-- Initiële in vitro testen van uza-cel, geproduceerd op het
gedecentraliseerde productieplatform van Galapagos, hebben bemoedigende
resultaten opgeleverd die verdere klinische ontwikkeling ondersteunen

-- Adaptimmune ontvangt initiële betalingen van $100 miljoen, bestaande
uit een vooruitbetaling van $70 miljoen en $30 miljoen aan
O&O-financiering, betalingen tot $100 miljoen voor het uitoefenen van de
optie, aanvullende mijlpaalbetalingen voor ontwikkeling en verkoop van
maximaal $465 miljoen, plus gestaffelde royalties op de netto-omzet

-- Galapagos heeft een optie gekregen om uza-cel exclusief in te
licentiëren voor wereldwijde ontwikkeling en commercialisering voor
hoofd- en halskanker en mogelijke toekomstige vaste tumor indicaties
Mechelen, België en Philadelphia, PA, VS en Oxford, VK; 30 mei 2024 22:01 CET; gereglementeerde informatie -- voorwetenschap -- Galapagos NV (Euronext & NASDAQ: GLPG) en Adaptimmune Therapeutics plc (Nasdaq: ADAP) hebben vandaag aangekondigd dat ze een klinische samenwerkingsovereenkomst zijn aangegaan met een optie om Adaptimmune's nieuwe generatie TCR T-celtherapie (uza-cel) gericht tegen MAGE-A4 exclusief in te licentiëren voor hoofd- en halskanker en mogelijke toekomstige vaste tumor indicaties, met gebruik van Galapagos' gedecentraliseerde celproductieplatform.

Uza-cel is een nieuwe generatie klinische TCR T-celtherapie, ontwikkeld door Adaptimmune, gericht op het MAGE-A4 kankerantigeen dat tot expressie komt in verschillende vaste tumoren. Uza-cel is ontwikkeld om de CD8 co-receptor tot expressie te brengen samen met de gemanipuleerde TCR die gericht is tegen MAGE-A4. Gegevens wijzen erop dat co-expressie van CD8 de immuunrespons tegen vaste tumoren kan verbreden en verhogen.(1)

De door Adaptimmune gesponsorde fase 1-SURPASS studie met centraal geproduceerde uza-cel heeft bemoedigende resultaten laten zien bij hoofd- en halskanker met een overall response rate van 80%. De eerste in vitro resultaten suggereren dat uza-cel, geproduceerd op het gedecentraliseerde productieplatform van Galapagos, T-cellen met een vroeg fenotype oplevert die de werkzaamheid en duurzaamheid zouden kunnen verbeteren in vergelijking met uza-cel centraal geproduceerd op het platform van Adaptimmune.(2) Daarnaast biedt het gedecentraliseerde productieplatform van Galapagos de mogelijkheid om verse, fitte cellen te genereren met een ader-tot-infuustijd (vein-to-vein time) van zeven dagen in een patiëntenpopulatie waar een snelle toegang tot behandeling van vitaal belang is.

Dr. Paul Stoffels(3) , Chief Executive Officer en Voorzitter van de Raad van Bestuur van Galapagos: "We zijn verheugd om samen te werken met Adaptimmune, een pionier op het gebied van TCR T-celtherapie, omdat dit volledig aansluit bij onze strategische visie om nieuwe celtherapieën te ontwikkelen. Deze samenwerking stelt ons in staat om onze celtherapieportfolio in oncologie uit te breiden met behandelingen voor vaste tumoren en next generation therapieën, gebruikmakend van ons innovatieve, gedecentraliseerde celtherapieproductieplatform. Voor patiënten met hoofd- en halskanker, een gebied met aanzienlijke onvervulde medische behoefte, biedt deze samenwerking de belofte van snellere toegang tot een potentieel transformatieve behandeling."

Adrian Rawcliffe, Chief Executive Officer van Adaptimmune: "Gegevens met uza-cel uit onze fase 1- SURPASS studie hebben overtuigende initiële resultaten laten zien in eierstok-, blaas- en hoofd- en halskanker. Bij hoofd- en halskanker hebben we bij alle vijf van de tot nu toe behandelde patiënten vermindering gezien van target-laesies, waarvan vier patiënten met een bevestigde partiële respons. De combinatie van uza-cel met Galapagos haar unieke gedecentraliseerde productieplatform brengt een natuurlijke synergie alsook het potentieel om een nog effectievere TCR T-celtherapie aan te bieden voor mensen met kritieke late-stage kanker."

Volgens de voorwaarden van de overeenkomst ontvangt Adaptimmune een vooruitbetaling van $70 miljoen voor exclusiviteit, plus $15 miljoen aan O&O-financiering bij ondertekening. Bij de start van de dosering van de proof-of-concept studie zal nog eens $15 miljoen aan O&O-financiering volgen. Adaptimmune zal verantwoordelijk zijn voor de klinische proof-of-concept studie in hoofd- en halskanker en de levering van de vector voor de productie van uza-cel. Galapagos zal verantwoordelijk zijn voor de levering van het verse uza-cel product voor de proof-of-concept studie in hoofd- en halskanker met behulp van haar innovatieve, gedecentraliseerde celtherapieproductieplatform.

Adaptimmune behoudt het recht op de ontwikkeling, productie, commercialisering en andere exploitatie van uza-cel voor platina-resistente eierstokkanker (momenteel in ontwikkeling in de SURPASS-3 studie).

Na voltooiing van de proof-of-concept studie heeft Galapagos een exclusieve optie om een licentie te nemen op de wereldwijde rechten van uza-cel voor een maximum van $100 miljoen, afhankelijk van het aantal indicaties waarvoor de optie wordt uitgeoefend. Daarnaast komt Adaptimmune in aanmerking voor mijlpaalbetalingen op het gebied van ontwikkeling, regelgeving en verkoop van maximaal $465 miljoen, tenzij de overeenkomst wordt beëindigd, en gestaffelde mid-single tot low-double digit royalties op de netto-omzet.

Over het T-celproductieplatform van Galapagos

Het gedecentraliseerde, innovatieve CAR T-celproductieplatform van Galapagos biedt de mogelijkheid tot toediening van verse, fitte cellen binnen een ader-tot-infuustijd (vein-to-vein) van zeven dagen, een grotere controle door de arts en een verbeterde patiëntervaring. Het platform bestaat uit een end-to-end xCellit(TM) workflow management en monitoring softwaresysteem, een gedecentraliseerd, functioneel gesloten, geautomatiseerd productieplatform voor celtherapieën (met behulp van Lonza's Cocoon(R)) en een eigen strategie voor kwaliteitscontrole, testen en vrijgeven.

0
”
Quote Reageren

Niet oké