Van beleggers
voor beleggers
Uitgebreid zoeken

Beurscodes, betekenis en hulp bij zoeken

Europa

AEX
Euronext Amsterdam
BRU
Euronext Brussels
PSE
Euronext Paris
LIS
Euronext Lissabon
CHX
CBOE Europe, grote(re) EU aandelen
NAV
Investment Funds (NAV)

Noord-Amerika

NYS
New York Stock Exchange
OTC
CBOE BZX Exchange (US)
TSE
Toronto Stock Exchange

Kunt u een instrument niet vinden?

Zoek dan via de zogenaamde ISIN code. Elk instrument, aandeel etc. heeft een unieke code.

Kies vervolgens - wanneer er meerdere resultaten zijn - de notering op de beurs van uw keuze.

Waar vind ik die ISIN code?

Google de naam van het instrument, aandeel etc. met de toevoeging 'ISIN'.

Als zoeken op ISIN code geen resultaten oplevert hebben wij het instrument of aandeel niet in onze koersendatabase.

desktop iconMarkt Monitor
  • Word abonnee
  • Inloggen

    Inloggen

    • Geen account? Registreren

    Wachtwoord vergeten?
Home  /  Forum  /  AMT Holding  /  EMA maintains recommendation not to grant a marketing authorisation for Glybera

Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee

AMT Holding« Terug naar discussie overzicht

EMA maintains recommendation not to grant a marketing authorisation for Glybera

62 Posts
Pagina: «« 1 2 3 4 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. Prof. Dollar 22 april 2012 11:37
    quote:

    flosz schreef op 22 april 2012 10:43:

    www.bioworld.com/content/three-strike...
    Mooi op papier gezet.

    Toch vreemd dat eerst de nadruk van de afwijzing lag op veiligheid en nu ligt op het aantal patiënten. Is dit de ruimte die de EC nodig heeft om Glybera toch goed te keuren onder bijzondere omstandigheden?

    Daarnaast lijkt het dat de CHMP niet opnieuw beroep heeft gedaan op de wetenschappelijke commissies. Toch vreemd.

    In hoeverre zullen de partnerschappen voor andere therapieën van Glybera afgehangen? In het artikel wordt gesuggereerd dat die ook wel eens zouden sneuvelen.
  2. [verwijderd] 22 april 2012 16:32
    Nee het ligt niet aan de veiligheid en ook niet aan de werking. Het probleem is dat Glybera het probleem niet geheel verhelpt. LPLD patienten kunnen in principe geen vet in hun voedsel verdragen. Dat komt omdat het transport/vehikel, de chylomicronen, niet kunnen worden leeggehaald en dus in de circulatie aanwezig blijven. Het zijn als het ware kleine vetdruppeltjes, die bij massale aanwezigheid de haarvaten verstoppen. Bij een volledig vetvrij dieet ontstaan deze bolletjes niet en heeft de patient geen probleem (ten minste niet van verstopping van de haarvaten). Echter, omdat een worteltje al een 0,5% vet bevat, is een volledig vetvrij dieet erg lastig te realiseren. Dus regelmatig problemen. De pancreas (alvleesklier) is het orgaan waar de problemen zich het eerst manifesteren, met helse pijnen. De CHMP heeft nu gemeend het aantal pancreatitis gevallen als meetlat te moeten gebruiken om de werkzaamheid van Glybera te meten. Vooraf aan de behandeling is dit echter nooit gemeten bij de patienten in de trials. Bij hevige buikklachten werden ze in het ziekenhuis opgenomen en behandeld, maar er staat vrijwel nooit in de status dat dit een geval van pancreatitis was als gevolg van de LPLD. Dus de waarde voor behandeling is niet zo goed vastgelegd. Na behandeling zijn er een aantal patienten die toch nog een aanval van pancreatitis hebben gehad. Het is namelijk niet zo dat Glybera een volledig normaal dieet mogelijk maakt. Men zal toch vet-arm moeten eten.

    Door nu het aantal pancreatitis gevallen te nemen als meetlat, meet je dus niet zuiver hoe goed Glybera werkt. Dit is een van de redenen waarop de CHMP haar afwijzing baseert. Wat mij betreft een kul-argument omdat er ook een aantal patienten geen pancreatitis heeft gehad na de behandeling en de anderen een duidelijk evermindering zagen. Helaas is AMT erg terughoudend met het naar buiten brengen van deze resultaten, zodat ik het ook niet exact kan weergeven hier. Nu is AMT dus afhankelijk van hoe goed de patient zich aan het dieet houdt en kan de rest van de patienten naar een behandeling fluiten. Grof schandaal wat mij betreft, want de patient heeft last van deze aandoening en er is geen enkel alternatief. Bij gebleken veiligheid zou ik dus zeggen keur het voorwaardelijk goed.

    Wat het echter wel duidelijk maakt is dat uniQure dit beter zal moeten gaan vastleggen bij de volgende therapie. Voor Hemofilie ligt dit allemaal iets anders en is er ook een bibliotheek vol aan informatie over hoe de ziekte zich gedraagt zonder behandeling. Let´s thus hope for the best.

    Groeten`

    Frank
  5. Prof. Dollar 22 april 2012 18:33
    quote:

    Frenky_Tornado schreef op 22 april 2012 16:32:

    Nee het ligt niet aan de veiligheid en ook niet aan de werking. [..] Grof schandaal wat mij betreft, want de patient heeft last van deze aandoening en er is geen enkel alternatief. Bij gebleken veiligheid zou ik dus zeggen keur het voorwaardelijk goed.

    [..]

    Groeten`

    Frank
    Precies! Ik kom hier zo meteen op terug!
  7. Prof. Dollar 22 april 2012 18:49
    Ik heb de uitslag van de CHMP stemming van vrijdag 20 april over Glybera.

    OPROEP AAN IEDEREEN DIE PATIËNTEN, GLYBERA, AMT, UNIQURE, GENTHERAPIE EEN WARM HART TOEDRAAGT.

    Er zijn 31 stemmen. Hiervan zijn er 16 voor en 15 tegen een positief advies. Ja, je leest het goed! Het reglement schrijft echter voor dat er een absolute meerderheid moet zijn van minimaal 17 voor. Kortom, de uitslag is nog triester dan er voor. 16 voor en 15 tegen betekent dus een negatief advies. BUREAUCRATEN!

    Ik zou daarom iedereen willen oproepen om mensen die in de EC zitten te contacteren. Deze uitslag roept om een goedkeuring onder bijzondere omstandigheden. Zelfs al mocht de therapie niet de gewenste medische genezing opleveren dan nog valt er veel winst te behalen voor patiënten, wetenschap en maatschappij. Kortom, ga EC parlementariërs mailen, zoek wegen via Den Haag en schakel desnoods journalisten in.
  8. [verwijderd] 22 april 2012 19:12
    quote:

    Prof. Dollar schreef op 22 april 2012 18:49:

    Ik heb de uitslag van de CHMP stemming van vrijdag 20 april over Glybera.

    OPROEP AAN IEDEREEN DIE PATIËNTEN, GLYBERA, AMT, UNIQURE, GENTHERAPIE EEN WARM HART TOEDRAAGT.
    Er zijn 31 stemmen. Hiervan zijn er 16 voor en 15 tegen een positief advies. Ja, je leest het goed! Het reglement schrijft echter voor dat er een absolute meerderheid moet zijn van minimaal 17 voor. Kortom, de uitslag is nog triester dan er voor. 16 voor en 15 tegen betekent dus een negatief advies. BUREAUCRATEN!
    Ik zou daarom iedereen willen oproepen om mensen die in de EC zitten te contacteren. Deze uitslag roept om een goedkeuring onder bijzondere omstandigheden. Zelfs al mocht de therapie niet de gewenste medische genezing opleveren dan nog valt er veel winst te behalen voor patiënten, wetenschap en maatschappij. Kortom, ga EC parlementariërs mailen, zoek wegen via Den Haag en schakel desnoods journalisten in.
    Je gelooft toch niet echt dat dat gaat helpen, hè...??
  9. [verwijderd] 22 april 2012 19:20
    quote:

    flosz schreef op 22 april 2012 17:55:

    Dank je Frank, zeer NUTTIG!
    Hier sluit ik me bij aan!
    Alle informatie die leidt tot een helder en duidelijk beeld van mijn belegging is welkom! Zeker wanneer ik er een tijdje aan vast zit...haha.
    En dan nog, dit forum is bedoeld om van gedachten te wisselen over amt/uniQure en haar producten. Enfin, ik ben er blij mee.
  11. [verwijderd] 22 april 2012 19:27
    Er zijn 31 stemmen. Hiervan zijn er 16 voor en 15 tegen een positief advies. Ja, je leest het goed! Het reglement schrijft echter voor dat er een absolute meerderheid moet zijn van minimaal 17 voor. Kortom, de uitslag is nog triester dan er voor. 16 voor en 15 tegen betekent dus een negatief advies. BUREAUCRATEN!, zegt Prof.dollar.

    Ja erg! Ik hoop dat dit nog een reden is voor de EC om het advies te negeren.
  12. [verwijderd] 22 april 2012 21:28
    Heren, Dames ook,
    Te triest voor woorden. Prof. Dollar weet je dit 100% zeker? En wat heeft NL dan dit keer gestemd? Voor toch hoop ik?
    Bij Glybera ging niet om het geld maar wel om een track record/validering van uniQure's technologisch platform. Als ik dan deze uitslag zie dan denk ik toch: mission accomplished! Iedere investeerder zal denken: Glybera is eigenlijk gewoon toegelaten en het lijkt er niet op dat er in EU een meerderheid per se tegen gen therapie is (op een enkel land na. Oostenrijk is bv een land dat ALTIJD tegen zal stemmen, ook al kan je een PVV-er met een bepaalde gen-therapie genezen. En geef toe: dan praten we toch over een ernstige aandoening).
    Ben benieuwd of ze dat CAT opnieuw hebben laten stemmen. Denk dat de Commissie dit advies van de CHMP nu wel zal overnemen.
    Zelf zie ik nog mogelijkheden in Zwitserland en Canada/USA. Als je in Zwitserland registrtatie krijgt dan kan je hele EU zomaar bedienen.

    Wel moet je als uniQure aandeelhouder rekekenen op een termijn van een aantal jaren voordat de aandelen weer een paar euo waard zijn. Dat zie ik op korte termijn nu niet gebeuren. In die zin is de afwijzing van Glybera toch wel een dreun, daar heeft zwarte zwaan een punt.
  13. Prof. Dollar 22 april 2012 22:02
    @ZwarteZwaan: Ja, de EC, Den Haag en media benaderen helpt! Het helpt omdat de voorgaande keer de EC haar besluit heeft uitgesteld zodat de CHMP haar advies kon heroverwegen. Dit is ongetwijfeld voortgekomen naar aanleiding van signalen die de EC heeft opgepikt (lees lobbywerk van geïnteresseerden - ook jullie).

    @usg fan: En een reden om goedkeuring onder bijzondere omstandigheden zoals #Frenky_Tornado keurig heeft onderbouwd.

    @El Gaucho: Ja, 100% zeker! Ik hoop dat uniQure morgen zelf met een verklaring komt en het er niet bij laat zitten.
  15. flosz 23 april 2012 09:09
    quote:

    Prof. Dollar schreef op 22 april 2012 18:49:

    Ik heb de uitslag van de CHMP stemming van vrijdag 20 april over Glybera.

    OPROEP AAN IEDEREEN DIE PATIËNTEN, GLYBERA, AMT, UNIQURE, GENTHERAPIE EEN WARM HART TOEDRAAGT.

    Er zijn 31 stemmen. Hiervan zijn er 16 voor en 15 tegen een positief advies. Ja, je leest het goed! Het reglement schrijft echter voor dat er een absolute meerderheid moet zijn van minimaal 17 voor. Kortom, de uitslag is nog triester dan er voor. 16 voor en 15 tegen betekent dus een negatief advies. BUREAUCRATEN!
    Dank Prof.$!
    Gatverdamme zeg.

    Lijst met Standing committees, als je doorklikt krijg je gegevens over de leden.
    www.europarl.europa.eu/committees/en/...

    BV: Industry, Research and Energy
    Members: www.europarl.europa.eu/committees/en/...
    Eén vd members: www.europarl.europa.eu/meps/en/96710/... op deze pagina staan de contactgegevens.(Rechts op de pagina)
    *****************

    The Glybera Saga
    Test vote: 16 to 15. Final vote: 18 to 12

    62.128.157.49/washington/content/pdf/...
  16. [verwijderd] 23 april 2012 11:34
    ma 23 apr 2012, 11:24
    Opnieuw geen goedkeuring AMT voor Glybera
    AMSTERDAM (AFN) - Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) krijgt geen goedkeuring van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) voor zijn geneesmiddel Glybera. Dat meldde het biotechnologiebedrijf maandag.

    Daarmee bleef het CHMP bij een eerder oordeel. In juni en oktober vorig jaar bleef goedkeuring voor het middel ook al uit. De laatste stap in de procedure is nu het al dan niet bevestigen door de Europese Commissie van de CHMP-opinie, aldus AMT.
    Glybera is een geneesmiddel dat volgens AMT kan helpen bij de bestrijding van pancreatitis bij patiënten met lipoproroteïne lipase deficiëntie (LPLD).
  17. flosz 23 april 2012 12:28
    Amsterdam Molecular Therapeutics Receives Further Opinion on Glybera® Marketing Authorisation Application
    AMSTERDAM, The Netherlands, April 23, 2012 / Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) Holding N.V. (in liquidatie) , a leader in the field of human gene therapy, has received notice that the European Medicines Agency's (EMA) Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) has maintained its earlier opinion that Glybera (alipogene tiparvovec) is not approvable at this time.
    The decision was reached contrary to the majority of votes cast by the CHMP itself, which voted 16 - 15 in favor of approving Glybera under exceptional circumstances. It is also contrary to the earlier positive advice of the Committee for Advanced Therapies (CAT), a committee specifically implemented to provide expert guidance to the CHMP on advanced therapeutics such as gene and cell therapies. In addition, the Scientific Advisory Group (SAG), an expert panel specifically selected to evaluate clinical results and the science of the product, also recommended that Glybera should be approved under exceptional circumstances.
    The SAG and the CAT, after extensive review and analysis of data (including interviews with the investigator, the leading clinicians and patients), concluded that Glybera demonstrated meaningful evidence of clinical efficacy, without any major safety concerns. However, members of the CHMP are not bound to follow the advice of the experts from CAT and SAG.
    For a drug to receive a positive opinion the rules require an absolute majority from all CHMP members, including those who do not participate in the meeting and the vote. The CHMP is composed of 32 voting members, and at least 17 positive votes are required. Accordingly, this vote of 16 - 15 in favor of Glybera represents a negative opinion. Members absent at the time of the vote cannot vote by proxy or retrospectively.
    The final step in the procedure is now with the European Commission to confirm, or not, the CHMP's opinion.
    "We find it hard to explain to LPLD patients who suffer from extremely painful, recurring, potentially lethal pancreatitis attacks, and for whom Glybera is the only therapeutic option, that they will now be deprived of a treatment when a great majority of the scientific experts involved recommended Glybera for approval and the majority of the CHMP voting members shared the experts' view," said Jörn Aldag, liquidator of AMT (and CEO of uniQure B.V., its successor company). "While we are deeply disappointed with the current outcome on Glybera, we are encouraged by the validation provided by the majority verdict of the CHMP's voting members, the Scientific Advisory Group and the Committee for Advanced Therapies regarding our gene therapy platform, which indicates that neither safety nor GMP quality are an issue."
    AMT has recently transferred its gene therapy assets to a new company, uniQure B.V., which will continue its focus on strategic advancement of the promising projects in its development pipeline.
    ________________
    Amsterdam Molecular Therapeutics Ontvangt Nieuwe Opinie over Goedkeurigsprocedure van Glybera®
    Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) Holding N.V. (in liquidatie) , een vooraanstaand bedrijf op het gebied van menselijke gentherapie kondigde aan dat het een schrijven heeft ontvangen van het Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) van het Europese geneesmiddelenbureau (EMA) met de mededeling dat het CHMP de eerdere opinie handhaaft en dat het Glybera(R) (alipogen tiparvovec) op dit moment niet goedkeurt.
    Deze beslissing kwam tot stand ondanks dat een een meerderheid van de CHMP leden die vóór goedkeuring stemde van Glybera onder bijzondere randvoorwaarden met 16 stemmen vóór en 15 stemmen tegen. Deze beslissing druist eveneens in tegen het eerder afgegeven positief advies van het Committee for Advanced Therapies (CAT) dat juist in het leven is geroepen om het CHMP te voorzien van advies door experts op het gebied van geavanceerde geneesmiddelen, zoals gen- en celtherapieën. Bovendien adviseerde ook de Scientific Advisory Group (SAG), een groep experts die zich met name buigt over de klinische resultaten en de wetenschappelijke basis van het product, dat Glybera zou moeten worden goedgekeurd onder bijzondere randvoorwaarden.
    De SAG en het CAT concludeerden na een uitgebreide evaluatie en analyse van de data (ondermeer op basis van interviews met de medische specialist onder wie de studies zijn uitgevoerd, andere toonaangevende specialisten en patiënten) dat Glybera belangrijk bewijs laat zien van klinische effectiviteit, en geen noemenswaardige veiligheidsrisico’s met zich meebrengt. Echter, het CHMP is niet gehouden aan het advies van de experts van het CAT en de SAG.
    Een positieve opinie voor een geneesmiddel vereist een absolute meerderheid van alle leden van het CHMP, inclusief de leden die niet deelnemen aan de bijeenkomst en de stemming. Aangezien er 32 stemgerechtigde leden zijn van het CHMP, zijn er tenminste 17 stemmen nodig voor een positieve opinie. Kortom, de 16-15 stemming ten gunste van Glybera betekent desondanks een negatief advies. Afwezige leden kunnen niet per volmacht of met terugwerkende kracht stemmen.
    De laatste stap in de procedure is het al dan niet bevestigen door de Europese Commissie van de CHMP-opinie.
    “Wij vinden het moeilijk uit te leggen aan LPLD-patiënten, die aan zeer pijnlijke, terugkerende en mogelijk dodelijke alvleesklierontstekingen leiden en voor wie Glybera de enige therapeutische optie is, dat hen nu een behandeling wordt ontzegd waarvan de grote meerderheid van geraadpleegde experts zegt dat deze moet worden goedgekeurd en een meerderheid van het CHMP voor stemde” zei Jörn Aldag, liquidator van AMT (en CEO van uniQure B.V.). “En hoewel wij bijzonder zijn teleurgesteld in de huidige uitkomst voor Glybera, zien wij ons ook gesteund door de validatie van de veiligheid en GMP-kwaliteit van ons gentherapieplatform die blijkt uit het oordeel van een meerderheid van het CHMP, de SAG en het CAT.”
    AMT heeft onlangs al haar gentherapie-activa ondergebracht in een nieuwe onderneming, uniQure B.V., die zich zal richten op de strategische ontwikkeling van veelbelovende programma’s in haar productportefeuille.

  19. [verwijderd] 23 april 2012 12:50
    quote:

    Prof. Dollar schreef op 22 april 2012 11:37:

    In hoeverre zullen de partnerschappen voor andere therapieën van Glybera afgehangen? In het artikel wordt gesuggereerd dat die ook wel eens zouden sneuvelen.
    In het AMT CHMP Qs Release.nl staat het volgende:
    De op 17 februari aangekondigde overname van AMT door uniQure BV is gebaseerd op de CHMP-opinie om Glybera niet goed te keuren. De transactie zal doorgang vinden zoals voorgenomen. Indien Glybera alsnog in Europa zou kunnen worden gecommercialiseerd, zal uniQure beoordelen hoe zij het meest efficiënt kan profiteren van het bereiken van een dergelijk belangrijke mijlpaal.
  20. [verwijderd] 23 april 2012 12:50
    quote:

    Prof. Dollar schreef op 23 april 2012 12:41:

    Ik zei toch! En ik wist ook dat er een stem ontbrak.

    Een uitslag om boos van te worden!

    En ik blijf het gevoel hebben dat de EC het voordeel van de twijfel kan geven. Laten we het hopen.
    Dit is toch niet het einde van de wereld?
    Het is niet het grootste project van UniQure en daarnaast kan het zomaar zo zijn dat er weer om aanvullende testresultaten wordt gevraagd binnen nu en een jaar.

62 Posts
Pagina: «« 1 2 3 4 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Indices

AEX 903,61 -0,22%
EUR/USD 1,0834 0,00%
FTSE 100 8.275,38 +0,54%
Germany40^ 18.585,90 +0,48%
Gold spot 2.327,41 0,00%
NY-Nasdaq Composite 16.735,02 -0,01%

Stijgers

VIVORY...
+19,75%
RENEWI
+2,79%
Air Fr...
+2,20%
Vastned
+2,07%
UMG
+1,89%

Dalers

JDE PE...
-4,89%
ASR Ne...
-4,88%
Corbion
-3,41%
Avantium
-2,66%
PROSUS
-2,33%

Lees verder op het IEX netwerk Let op: Artikelen linken naar andere sites

Gesponsorde links

Meld u aan voor de dagelijkse Beursupdate

Dagelijks een update van het laatste beursnieuws en beleggingskansen in uw mailbox!